Dr. Stefan Lang am 03. Februar 2018

Klinische Studien im Überblick

Kategorie Statistik

Wer für seine Doktorarbeit oder sein erstes Research Paper nach klinischen Studien recherchiert, stellt bald fest: Eine Studie kann „observational“ oder „experimental“ sein, „cross-sectional“ oder „longitudinal“, „randomized“, „controlled“ u.s.w. Zum Einstieg in die Welt der klinischen Studien – hier ein kurzer Überblick.

Das ist der erste große Unterschied im Design klinischer Studien: observational vs. experimental. Im ersten Fall beobachten die Wissenschaftler die Patienten, sie befragen sie, nehmen Proben, aber sie verabreichen ihnen nichts.

Im zweiten Fall, in den experimentellen Studien, möchte man dagegen wissen, ob eine bestimmte Behandlung einen Effekt auf bestimmte körperliche oder gesundheitliche Parameter hat. Die Patienten bekommen also etwas – ein Medikament, eine Behandlung, einen bestimmten Service, eine Beratung etc.

Klinische Studien: Es gibt zwei grundsätzliche Arten, die Beobachtungsstudien (observational) und die Interventionsstudien (experimental).

Beobachtungsstudien (observational studies)

Observational – das kann descriptive oder analytical sein. Wenn man eine Beobachtungsstudie schreiben und publizieren möchte, kommt es auf die Frage an, die man stellt.

Observational: (1) descriptive

Fragt man zum Beispiel Wie häufig ist Typ-1-Diabetes? oder Welche biochemischen Charakteristika (z.B. Blutwerte) haben Patienten mit Morbus Crohn?, dann handelt es sich um eine rein beschreibende klinische Studie (descriptive):

  • Case reports (Einzelfallberichte)
  • Case series (mehrere Fälle)
  • Cross-sectional study (Querschnittsstudie: innerhalb einer Stichprobe werden bestimmte klinische Befunde einmalig dokumentiert)
  • Longitudinal study (im Gegensatz zur Querschnittsstudie werden die Befunde mehrmalig, über einen längeren Zeitraum erhoben)

Observational: (2) analytical

Stellt man dagegen eine vergleichende Frage wie Bekommen Raucher häufiger eine Herzerkrankung als Nichtraucher? dann ist es eine analytische Studie (analytical). Analytische Studien, die publiziert werden, sind oft:

  • Cross-sectional mit zwei Gruppen (klinische Befunde werden in zwei Gruppen dokumentiert); fiktives Bespiel: Patienten mit dem DFS (Gruppe 1) haben im Vergleich zur Allgemeinbevölkerung (Gruppe 2) ein geringeres Einkommen. Unklar bleibt, ob die Erkrankung DFS die Folge des geringeren Einkommens ist (evtl. wegen schlechterer Pflege) oder aber dessen Ursache.
  • Case control: Vergleicht man die vergangenen Blutdruckwerte von Menschen, die später einen Infarkt hatten (case) oder nicht (control), kann man im Gegensatz zum letzten Beispiel durchaus eine Aussage zu Ursache und Wirkung machen (Fall-Kontroll-Studie).
  • Cohort studies: Die Stichproben werden nach bestimmten Charakteristika ausgewählt (Kohorten) und über einen längeren Zeitraum beobachtet: Waren die Teilnehmer bestimmten Risikofaktoren ausgesetzt (exponiert), wie etwa dem Rauchen und dem Bluthochdruck? Und wie oft sind dann bestimmte Ereignisse eingetreten (z.B. eine Herzerkrankung)? Und wie war das bei nicht-exponierten Personen?

Interventionsstudien (experimental studies, interventional)

Bei experimentelle Studien (auch interventionelle Studien genannt) wird der Effekt einer medizinischen Intervention auf möglichst homogene Gruppen von Studienteilnehmern untersucht.

Die Intervention kann dabei bedeuten:

  • zwei oder mehr Medikamente werden miteinander vergleichen (z.B. neu vs. standard)
  • Medikamente werden mit Placebo verglichen
  • Intervention wird mit Nichtintervention verglichen

Ranomized, controlled, blinded

Um aus solchen interventionellen Studien aussagekräftige Ergebnisse zu erhalten, die man gut publizieren kann, sind einige Voraussetzungen sehr, sehr wichtig:

  • randomized: Um möglichst homogene Gruppen zu erhalten, werden die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip den Gruppen (Behandlungsarmen) zugeteilt.
  • controlled: Die ansonsten homogenen Gruppen entscheiden sich nur hinsichtlich der Intervention. Das ist einmal die Intervention, um die es geht, und dann die Vergleichsintervention (Standard, Placebo, keine) – also die Kontrolle.
  • blinded: Schlecht, wenn Studienteilnehmer wissen, ob sie sich in der Interventionsgruppe (Verumgruppe) oder der Placebogruppe befinden. Denn das kann die Resultate verfälschen. Daher werden Studien „verblindet“ durchgeführt. Weiß auch das Personal in der Klinik nicht, welcher Patient in welcher Gruppe ist, dann ist es eine Doppelt-Blindstudie (double-blind).

Randomized controlled studies: Goldstandard

Die randomisierten kontrollierten Studien (RCT englisch: randomized controlled trial) sind der Goldstandard in der klinischen, interventionellen Forschung. Im Rahmen der Medikamentenentwicklung bzw. klinischen Prüfung wird dieses Studiendesign eingesetzt. Die klinische Prüfung eines Medikamentes mit dem Ziel seiner Zulassung geschieht dabei in vier Phasen; es gibt phase-I- bis phase IV-trials. Studien aus allen vier Phasen werden gewöhnlich publiziert.

Weitere Studienbegriffe im Blog

Diese Studienbegriffe wurden in diesem Blog bereits behandelt:

Wer sich nach diesem Überblick neben dem Wording, also den Begriffen, der klinischen Studien für den Aufbau klinischer Publikationen interessiert und wissen möchte, wie man beim Schreiben und Publizieren eines klinischen Fachartikels am besten vorgeht, der sollte sich einmal das „Paper-Protokoll“ ansehen (weitere Infos: Bücher).