Dr. Stefan Lang am 19. September 2016
Studien publizieren: Efficacy oder Effectiveness?
In einem Research Paper zur Wirksamkeit eines Medikamentes können diese beiden Begriffe auftauchen: Efficacy und Effectiveness. Beide könnte man mit Wirksamkeit übersetzen. Dennoch meinen die beiden Begriffe nicht das gleiche.
Schlägt man im Wörterbuch „Wirksamkeit“ nach, erhält man etwa zehn mögliche Übersetzungen. Efficacy und Effectiveness zum Beispiel. Beide Varianten werden in vielen Papern verwendet – doch Vorsicht, sie meinen nicht das Gleiche.
Klinische Studie oder Real-World-Daten publizieren?
- Mit Efficacy meint man die Wirksamkeit eines Medikamentes oder einer anderen Intervention unter den kontrollierten Bedingungen einer klinischen Studie, also etwa in einem randomized clinical trial (RCT).
- Unter Effectiveness versteht man dagegen eher die Wirksamkeit, wenn sie unter Real-World-Bedingungen erhoben wird [1].
- Entsprechend gibt es Efficacy- oder Effectiveness-Studien und diese unterschieden sich: in der untersuchten Population, im Studiendesign und in der Art der Fragestellung [2].
Beim Publizieren sollten Sie darauf achten
Wenn Sie in Ihrem Paper auf eine Studie referenzieren und diese kurz charakterisieren wollen, sollten Sie den Unterschied berücksichtigen (an efficacy trial showed oder eben an effectiveness trial showed).
Wenn Sie aber Ihre eigene Studie schreiben und publizieren wollen, fällt der Unterschied zunächst nicht so ins Gewicht, weil Sie ja die Hypothese, die Einschluss- und Ausschlusskriterien und das Studiendesign im Methodenteil der Publikation nennen. Gleichwohl würde es manchen Leser verunsichern, wenn Sie sich für die falsche Variante entscheiden oder sogar beide abwechseln benutzen.

Further Reading
- [1] Revicki DA, Frank L. Pharmacoeconomic evaluation in the real world. Effectiveness versus efficacy studies. Pharmacoeconomics. 1999 May;15(5):423-34. [PubMed Abstract]
- [2] Singal AG et al. A Primer on Effectiveness and Efficacy Trials. Clinical and Translational Gastroenterology (2014) 5, e45; doi:10.1038/ctg.2013.13
. [Volltext-Version Nature]